AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) є препаратом генної терапії, розробленим для лікування хворих на проксимальну спинальну м'язову атрофію, спричинену порушенням у гені SMN1.

«Золгенсма» — найдорожчий для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА) у дітей до двох років. препарат у світі – офіційно вступив в обіг у Росії.

Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліки не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.

Препарат «Золгенсма", один укол якого коштує понад 2,1 мільйона доларів офіційно і застосовується для пацієнтів зі спинально-м'язовою атрофією (СМА), надійшов в обіг у Росії – раніше сім'ї пацієнтів влаштовували збори на нього.